干细胞治疗不仅是罕见病的希望 也是更多疾病的希望

随着干细胞治疗技术的不断发展，最近，我国完成首例PIK3CD基因缺陷患儿的干细胞移植（干细胞治疗）受到了关注。这则消息让普通老百姓对干细胞治疗有了更深的好奇与期待。在这则新闻中，12岁的患儿在完成干细胞移植后从层流仓里转导了普通病房，经过检测发现患者体内的基因缺陷得到了纠正，疾病得到了根治。

看到这里，很多人会问，干细胞治疗真的有那么神奇吗？真的能根治疾病？那么我们一起来看一下。据了解， PIK3CD基因缺陷是一种原发性免疫缺陷病，是一种罕见病。由于先天基因缺陷导致机体免疫功能异常。在这则案例中，医生用健康人的干细胞治疗（代替）了患者的干细胞，从而得以替换患者原本存在缺陷的血细胞和免疫细胞。这样一来，患者体内没有缺陷的细胞，疾病就得到了根治。

干细胞是一种具有自我复制能力的多潜能细胞，可以分化为多种细胞。干细胞治疗就是干细胞能力多样化的一种体现。例如，造血干细胞就可以分化为血细胞和免疫细胞。还有另外一种干细胞，那就是间充质干细胞，可以分化为脂肪细胞、骨细胞、软骨细胞、神经细胞等等多种细胞，也被广泛应用到疾病的治疗研究中，干细胞治疗技术的发展为人们带来应对疾病的新的解决方式。

说到罕见病的治疗，其实现在科学家们已经在越来越多的罕见病治疗研究中采用倒了干细胞治疗，给罕见病的治疗提供了全新的思路。事实上，国际上已经有一些罕见病有相应的干细胞药物可供选择。例如克罗恩病，这是一种原因不明的肠道炎症性疾病。2009年人异基因骨髓来源间充质干细胞产品prochymal获FDA批准上市，用于治疗克罗恩病。2018年，治疗克罗恩病复杂性肛周瘘的干细胞药物Alofisel获得欧盟批准上市。

干细胞治疗罕见病的前景已经毋庸置疑。随着研究的进展，更多的罕见病有望迎来治疗的选择。除了罕见病，干细胞在常见的疾病中也发挥着重要的治疗作用，比如脑中风、糖尿病、脊髓损伤、老年痴呆、帕金森等等，相关的临床研究已经展现出初步的临床效应。

干细胞治疗的发展离不开产业的力量。在我国，诸如博雅干细胞已经布局全产业链，在行业上游推动细胞存储的标准化发展，提供着符合国际标准的细胞存储服务，为下游的细胞治疗提供坚固的基石。在产业下游，博雅与近40与家三甲医院合作共同开展干细胞治疗的临床研究，推动着干细胞治疗技术从实验室走向临床，最终让更多的患者受益。未来不仅是罕见病，更加多的疾病有望在干细胞治疗下得到改善。

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