罗沙司他获批用于非透析患者肾性贫血治疗

中国首发、率先获批同时适用于透析与非透析患者人群

2019年8月22日，肾性贫血首创新药罗沙司他获得国家药品监督管理局（NMPA）新适应症批准，适用于非透析依赖性慢性肾病（NDD CKD）的贫血治疗。这是继2018年12月17日，罗沙司他获批用于慢性肾病透析患者的贫血治疗后，其适应症范围的首次扩大。作为一款全球首创新药，罗沙司他在中国率先实现透析与非透析慢性肾病贫血患者的全面应用，为广大中国慢性肾病群体带来全新的治疗突破。

罗沙司他是全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。作为首个全球同步研发，中国首发的1类新药，罗沙司他被列入我国“重大新药创制” 科技重大专项中。同时，得益于政府大力扶持医药创新以及深化药审改革，罗沙司他获得了中国药监局的优先审批，并计划于2019年下半年在中国全面上市。

满足中国非透析患者肾性贫血的临床急需

慢性肾病已成为中国重要的公共健康问题，中国成人慢性肾病患病率达10.8%^[1]，患者人数将近1.2亿^[1]。肾性贫血作为慢性肾病常见并发症之一，其在透析与非透析CKD患者中患病率分别为98.2%和52.1%^[2]。据上海一项针对非透析患者的贫血状况调查发现，CKD 1-5期患者贫血患病率依次为：22.4%、30.0%、51.1%、79.2%和90.2%^[3]。非透析患者的贫血总患病率为51.5%^[3]，贫血治疗率为44.9%^[3]，而治疗达标率仅为8.2%^[3]（11-12g/dL），肾性贫血的临床治疗需求巨大。

目前我国肾性贫血的患病率高，但知晓率、治疗率及达标率均较低，慢性肾病患者的贫血未得到充分治疗。而肾性贫血是导致住院率、心血管疾病和死亡风险上升的重要危险因素，不仅影响患者身心健康与社会功能，还为其家庭乃至社会带来沉重疾病负担。

罗沙司他为非透析慢性肾病患者的贫血治疗带来显著获益

此次罗沙司他新适应症获批是基于一项在中国非透析慢性肾病患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究（808研究）。罗沙司他中国III期临床试验首席研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示： “808研究结果显示，罗沙司他能够诱导红细胞生成，在未接受透析治疗的贫血患者中，罗沙司他可以有效提升和维持肾性贫血患者的血红蛋白水平，且安全性和耐受性良好。同时，罗沙司他用于肾性贫血治疗时不受炎症状态影响，临床试验期间提示无需常规静脉补铁。此外，罗沙司他采用口服制剂，有助于提高患者依从性。”

罗沙司他中国Ⅲ期临床试验首席研究者、复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授介绍：“罗沙司他中国Ⅲ期临床研究结果促使该药获得了中国药品监督管理局快速审批，第一时间惠及了中国的肾性贫血患者。这一成果既得益于我国药品审评审批制度改革释放出的行业创新红利，也是众多临床学者与患者的多方合作的成果。同时，体现我国药物研发创新能力取得长足进步。

不久前，全球顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）背靠背在线发表两篇关于肾性贫血创新药罗沙司他的研究论著，公布其在中国的两项III期临床试验结果；并配发国际知名肾病专家述评。这也体现了罗沙司他这一全球创新药物受到来自国际学术界的高度关注与肯定。

参考文献：

【1】Luxia Zhang, Fang Wang, Li Wang, Wenke Wang, Bicheng Liu, Jian Liu, Menghua Chen, Qiang He, Yunhua Liao, Xueqing Yu, et al. Prevalence of chronic kidney disease in China: a cross-sectional survey. Lancet. 2012 Mar 3; 379(9818): 815–822. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60033-6

【2】林攀，丁小强，袁敏等，慢性肾脏病患者贫血患病现状调查[J]. 复旦学报（医学版） 2009,36:562-565.

【3】Li Y, Shi H, Wang WM, et al. Prevalence, awareness, and treatment of anemia in Chinese patients with nondialysis chronic kidney disease: First multicenter, cross-sectional study. Medicine (Baltimore). 2016;95(24): e3872.

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