再传捷报·贵州百灵参股子公司赜灵生物“普依司他”项目喜获美国FDA临床批件

日前，贵州百灵（002424.SZ）参股子公司成都赜灵生物医药科技有限公司（以下简称“赜灵生物”）收到U.S. Food and Drug Administration（美国食品与药品管理局，以下简称“FDA”）药物临床试验（IND）正式文件通知，批准治疗血液瘤化药1类新药“注射用甲磺酸普依司他”（以下简称“普依司他”）在美国开展I期临床试验。这意味着普依司他项目获得“全球最严苛药审机构”FDA的初步认可，其新药全球研发进程有望加速。

FDA是美国专门从事食品与药品管理的最高执法机关，是国际最具权威的医疗审核机构，其药审政策和标准一直被视为国内外药政法规部门和药企的重要参考，能否通过FDA的审批也自然成为衡量制药企业是否与国际接轨的重要标准之一。此次FDA批准“普依司他”开展临床研究是赜灵生物迈向生物药国际市场的第一步。

“普依司他”技术来源于赜灵生物董事长兼首席科学家、四川大学生物治疗国家重点实验室陈俐娟教授团队，是通过计算机辅助药物设计并合成全新骨架化合物，通过临床前研究确定的新一代“选择性靶向组蛋白去乙酰化酶抑制剂（HDAC inhibitor，HDACi）”，为国内外均未上市的化药1类新药，在开发初期就定位于全球知识产权保护和中美双申报布局设计。其适应症为：复发或难治性的以B细胞相关肿瘤为主的血液系统肿瘤，包括但不限于B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、B细胞急性白血病、T细胞淋巴瘤、T细胞急性白血病。

据悉，血液肿瘤主要存在于血液循环中，多为全身性疾病。近年来，全球血液恶性肿瘤发病率不断上升，而血液恶性肿瘤目前的治疗仍以化疗为主，在长期化疗过程中产生的耐药性及毒副作用是导致化疗失败的主要原因，因此寻找低毒、高效、具有抗肿瘤活性的药物成为该领域的重要研究热点之一。

在肿瘤治疗领域，组蛋白去乙酰化酶（HDAC）是一个非常重要的靶点，普依司他为结构新颖、骨架全新的高效Ia和IIb HDAC选择性抑制剂。到目前为止，全世界基于该靶点的上市新药仅有5个，其中以诺华制药2015年上市的新药帕比司他（Panobinosta）最具代表性。据赜灵生物董事长陈俐娟教授介绍，临床前研究成果表明，普依司他对HDAC I类和IIb类的高选择性，使其对比同靶点上市药物的毒副作用更低，用量小、安全性好、生物利用度高，在多个成药性、抗肿瘤活性等方面均优于已上市的产品，且对用伊马替尼等已上市药物治疗无效或耐药的患者有效。

目前，普依司他已先后获得美国、欧盟、澳大利亚、日本、韩国、印度等多个国家和国际组织专利证书，覆盖全球30多个国家/地区。同时，普依司他项目已于2018年11月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）《临床试验通知书》，国内Ⅰ期临床试验正在四川大学华西医院开展。从目前的进展情况来看，受试者在治疗过程中，出现的相关反应均符合同靶点药物的临床特点，经过对症治疗后均有很好的恢复，安全性优于同类产品，目前尚无剂量限制性毒性（DLT）。更为可喜的是在低剂量治疗即达到临床疗效，其中3/5受试者病情稳定（SD），经研究者判断可继续获益，均进入到第三阶段延续同情给药治疗阶段。

赜灵生物已经积极开展与海外合作方的谈判，做好美国临床研究的准备。据悉国内现有的临床数据对美国临床研究将会有很大帮助。可以通过国内临床研究数据，调整美国临床研究方案，修改新的方案向FDA递交申请，30个工作日内一般会得到答复。

目前基于HDAC靶点已上市5个药物的适应症范围较小，因此竞争相对激烈，而甲磺酸普依司他临床研究已显示出优于现有上市药物的疗效和低毒性，将成为后续有力参与市场竞争的核心科技优势。FDA被全球公认为是世界上产品标准最严格、管理最完善的药物审评和监管机构，甲磺酸普依司他顺利获准美国IND，充分体现了该项目临床前研究的扎实积累和突出优势，普依司他项目“中美双报”布局顺利落地的同时，也将进一步加速该项目的研究进程和国内外新药申报进程。

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